Успешное лечение генетического заболевания при помощи трансплантации стволовых клеток

Успешное лечение генетического заболевания при помощи трансплантации стволовых клеток

Американские ученые из National Institute of Allergy and Infectious Diseases использовали немиелоаблятивную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) для лечения 6 пациентов с недавно описанным генетическим синдромом иммунодефицита, вызванным мутацией в гене GATA2. Эта болезнь характеризуется нетуберкулезной микобактериальной инфекцией, тяжелой моноцитопенией, дефицитом В-лейкоцитов и натуральных киллеров, а также тенденцией к переходу в миелодиспластический синдром и острую миелоидную лейкемию.

Два пациента получили ГСК из периферической крови родственных совместимых доноров, два — ГСК неродственных совместимых доноров и еще два – ГСК из пуповинной крови. Режим кондиционирования включал прием флударабина и общее облучение, а для последних двух пациентов – еще и прием циклофосфамида. После трансплантации ГСК все пациенты получали такролимус и сиролимус. Среднее время наблюдения, в течение которого пять пациентов оставались живы, составило 17, 4 месяца (от 10 до 25 месяцев).

У всех пациентов наблюдалось хорошее приживление трансплантированных клеток и восполнение дефицита недостающих типов иммунных клеток. К неблагоприятным событиям относятся пониженное приживление трансплантата у пациента, получившего одну трансплантацию ГСК пуповинной крови, РПТХ у четверых реципиентов и иммуноопосредованная панцитопения и нефротический синдром у пациента, получившего двойную трансплантацию ГСК пуповинной крови.

В целом немиелоаблятивная аллогенная трансплантация ГСК пациентом с дефицитом GATA2 привела к восстановлению численности популяций моноцитов, В-лимфоцитов, натуральных киллеров и улучшению клинических показателей.

По мнению доктора П.И. Катуняна, главного врача московского Центра медико-биологических технологий, найденный метод может найти широкое клиническое применение, если его эффективность и безопасность будет подтверждена в более масштабных клинических испытаниях.

Материалы исследования представлены в статье Cuellar-Rodriguez J, et al. Successful allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for GATA2 deficiency.

Иллюстрация к статье: Яндекс.Картинки
Самые свежие новости медицины в нашей группе на Одноклассниках

Читайте также

Оставить комментарий

Вы можете использовать HTML тэги: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>