Ученые нашли способ обезопасить генную терапию, разработав новую методику «включения» и «выключения» терапевтических генов. Разработка бостонских медиков позволит справиться с рядом тяжелых наследственных заболеваний, такими как, например, муковисцедоз. Для этого необходимо заменить неработающий ген новым. В обновленный участок ДНК встраивают специфический кодирующий фермент — рибозим, с помощью которого можно легко включить и выключить терапевтический ген.
«Мы опасаемся за жизнь и здоровье детей, которых мы лечим с помощью известных сегодняшней науке методов генотерапии, — объясняет доктор Ричард Маллигэн (Richard Mulligan) — руководитель группы специалистов из Бостона. — Они могут заболеть раком крови и погибнуть. Разработанная нами новая методика делает лечение безопасней. Теперь мы можем не бояться лейкозов».
Сейчас контроль функции гена — сложная процедура из трех этапов. Предложенный Маллигэном и его коллегами метод позволяет упростить процедуру до одного этапа и избежать неприятных осложнений.
«Теперь, когда мы можем включать и выключать гены по своему усмотрению, генная терапия станет намного безопаснее и эффективнее», — отозвался о новой методике профессор Эндрю Рид (Andrew Read) из Университета Манчестера.
Последние комментарии